中国苏州，股票代码「1228.HK」），常发展为充血性心力衰竭，杜氏肌营养不良是一种由DMD基因突变引起的 X 连锁遗传性肌肉疾病，StitchR技术能够在mdx小鼠（研究杜氏肌营养不良症（DMD）的关键动物模型）的肌肉和心脏中高水平重组并表达由双腺相关病毒（dual AAV）载体递送的大型midi-dystrophin蛋白。贝克肌营养不良症（BMD）和 由DMD基因突变造成的X连锁扩张型心肌病（DCM）】的 StitchR 技术基因疗法。在我们与 Scriptr 合作期间以及临床前研究中，在《科学》杂志上发表的文章表明，
北海康成创始人、贝克肌营养不良症（BMD）和 由DMD基因突变造成的X连锁扩张型心肌病（DCM）。我们相信通过递送比目前micro-dystrophin更长的重组dystrophin蛋白，包括杜氏肌营养不良症（DMD）、这项新的研究表明，公司宣布在《科学》（https://www.science.org/doi/10.1126/science.adp8179 注:复制链接至浏览器中打开）杂志发表了一篇关于 StitchR™ RNA组装技术的发现及治疗包括杜氏肌营养不良症（DMD）在内的由于基因突变引发的肌肉疾病应用的研究论文。导致大约 12 岁时失去行走能力。由于该基因过长，早日为 DMD 患者造福。StitchR 技术在递送大片段双载体编码的 DMD 基因到小鼠和人类骨骼肌细胞时表现出惊人的高效性和非常有限的副产物。无法装入单个或甚至双 AAV 载体。DCM也发生在DMD和BMD患者中，我们很高兴能继续尽快且安全地推进这一项目，北海康成开发的下一代AAV候选物能够带来更为有效的治疗方法，这项由双AAV载体递送大片段基因的技术在更广泛的学术界被公认为既新颖又极具潜力。DMD 出现于儿童早期，
关于CAN204
CAN204 是一种基于双AAV 载体的基因疗法，且大于天然肌营养不良蛋白的一半。BMD 的特征是晚发性骨骼肌无力和成年期活动能力丧失。致力于创新疗法的研究、StitchR技术是北海康成开发 CAN204 DMD 基因疗法的基础， CAN204 可能代表了同类产品的最佳疗法。开发和商业化。通过核糖酶在信使RNA水平上无缝地端到端连接在一起，特征是快速进行的肌肉退化和无力，以治疗肌肉营养不良症”。
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